“Anche la Regione Puglia, sul modello di Lazio e Umbria, autorizzi la somministrazione dell’unica terapia sperimentale per la malattia di Lafora, da cui sono affetti otto giovani pazienti pugliesi, quasi un terzo dei trenta conosciuti in Italia”. Sono le parole del consigliere regionale Paolo Pagliaro, capogruppo di La Puglia Domani che spiega come “è un atto di coraggio e di umanità che chiedo alla Giunta Emiliano con la mozione che ho presentato oggi, per dare a questi otto ragazzi e alle loro famiglie una speranza di sopravvivenza. Questa rarissima patologia degenerativa condanna a morte entro dieci anni dalla diagnosi, che si manifesta in età adolescenziale. Colpisce ragazzini perfettamente normali fino a 12-13 anni, che sviluppano una grave epilessia e degenerano nel giro di pochi anni.
Sulla malattia di Lafora – continua il consigliere – ho acceso l’attenzione del Consiglio regionale già a luglio scorso con un’altra a mozione, per impegnare la Giunta a premere sul Governo nazionale per l’adozione in Italia dei nuovi farmaci sperimentali, in considerazione dell’altissima percentuale di pazienti concentrata in Puglia. A dicembre ho anche presentato un emendamento al bilancio di previsione della Regione, chiedendo e ottenendo lo stanziamento di un contributo per l’assistenza socio sanitaria e psicologica ai ragazzi pugliesi con questa malattia e ai loro caregiver. Su richiesta del Dipartimento Promozione della Salute ho poi fornito un elenco dei pazienti e i loro riferimenti. L’interlocuzione con i vertici della sanità regionale è proseguita con l’assessore Rocco Palese, che su mia sollecitazione ha preso l’impegno di farsi parte attiva con l’Aifa e il Ministero della Salute per il via libera alla somministrazione della terapia sperimentale in tempi brevi”.
La speranza di cura è legata ad un farmaco che utilizza una piattaforma a Rna, sviluppato da un’azienda americana ma rimasto alla fase sperimentale in laboratorio. Il protocollo, già pronto e approvato dalla Food and Drug Administration, prevede l’individuazione di venti ragazzi in tutto il mondo, fra quelli in condizioni di salute migliori, ma la sperimentazione clinica che sarebbe dovuta partire a fine 2019 è stata bloccata dalla burocrazia e dal covid.
“Ecco perché – continua Pagliaro – si stanno percorrendo vie alternative come la somministrazione di un farmaco già in uso per la malattia di Pompe, che interessa i muscoli e il cuore mentre quella di Lafora compromette il cervello. Si tratta di una terapia enzimatica sostitutiva prodotta da Sanofi. Questo tentativo terapeutico è stato intrapreso all’ospedale Bambin Gesù di Roma, per iniziativa della Regione Lazio: l’8 aprile scorso una ragazzina con malattia di Lafora ha potuto ricevere la prima somministrazione. Grazie alla decisione della Regione Lazio, sull’unica paziente laziale è stato avviato un trattamento sperimentale di cui si attendono i primi risultati entro sei mesi: le aspettative sono quelle di arrestare la malattia e di ottenere qualche miglioramento. Anche la Regione Umbria ha deliberato l’infusione del farmaco sui giovani pazienti umbri.
Con la mia mozione chiedo che la stessa possibilità di cura sia garantita in Puglia, con una delibera della Giunta regionale che autorizzi la sperimentazione della terapia sugli otto pazienti pugliesi. Sono certo che l’intero Consiglio regionale non farà mancare il proprio sostegno a questa mia richiesta”.
